Par Linden Thomson, gestionnaire de portefeuille biotech d’AXA IM et Peter Hughes, gestionnaire de portefeuille longévité et santé d’AXA IM
L’autorisation de mise sur le marché accélérée d’un nouveau traitement contre la maladie d’Alzheimer, le premier depuis près de vingt ans, pourrait changer la donne pour le secteur de la biotechnologie.
La maladie d’Alzheimer est un type de démence qui affecte la mémoire et d’autres capacités cognitives. Dans le monde, environ 50 millions de personnes souffrent de démence ; on compte près de 10 millions de nouveaux cas chaque année - et la maladie d’Alzheimer est la forme la plus courante.[i]
Toutefois, une avancée significative dans la lutte contre la maladie a eu lieu en juin. La Food and Drug Administration (FDA) américaine a en effet approuvé l’aducanumab, un médicament qui sera vendu sous la marque Aduhelm et qui cible ce que beaucoup pensent être la cause sous-jacente de la maladie d’Alzheimer, plutôt que ses symptômes.[ii]
Le traitement, mis au point par le géant des neurosciences Biogen et le japonais Eisai, cible et réduit un type de plaque protéique - connue sous le nom de bêta-amyloïde - qui se forme dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer. Les essais cliniques ont en fait montré que ce médicament pouvait ralentir la progression de la maladie, ce que de nombreuses entreprises ont déjà tenté sans succès.
Une controverse positive
Cette avancée a été largement saluée. Elle a donné de l’espoir aux millions de personnes qui souffrent de cette maladie, mais la communauté scientifique est divisée à la suite de la décision de la FDA en raison des résultats des essais de phase 3 du médicament, qui ont produit des données contradictoires - un essai a échoué tandis que l’autre a donné des résultats plus bénéfiques. En outre, les essais ont révélé qu’il existe également un risque de gonflement du cerveau.[iii]
Dans une déclaration, la FDA a indiqué que l’Aduhelm est un « traitement unique en son genre » et dont « on peut raisonnablement prévoir qu’il devrait offrir des avantages importants aux patients si l’on se base sur la réduction des plaques», mais elle a noté qu’il subsiste une certaine incertitude quant au bénéfice clinique du médicament.[iv]
Il a été approuvé dans le cadre de la procédure d’autorisation accélérée de l’autorité de réglementation, une procédure utilisée pour que les médicaments présentant des données prometteuses issues d’essais cliniques précoces soient mis à la disposition des patients atteints de maladies graves pour lesquelles il existe peu d’options, voire aucune, ce qui permet à Biogen de commercialiser son traitement alors même que les essais se poursuivent.
En règle générale, la FDA souhaite que les avantages cliniques ne fassent aucun doute ; elle veut s’assurer qu’un médicament est non seulement efficace pour traiter la maladie, et pas seulement sa cause sous-jacente, mais qu’il est également sûr. Elle a donc pris une mesure inhabituelle en approuvant le traitement sur la base d’un « biomarqueur » - en substance, un indicateur de la capacité du médicament à réduire la plaque protéique ciblée dans le cerveau - plutôt que sur la base d’un résultat fonctionnel. Le processus d’autorisation accélérée de la FDA était jusque-là généralement utilisé pour accélérer l’adoption de nouveaux traitements contre le cancer.
Coup de pouce pour l’approbation
Si l’approbation d’Aduhelm est controversée, ce qui ne fait aucun doute, c’est que la FDA, en prenant cette mesure, a ouvert les portes à de nouveaux investissements et à de nouvelles innovations dans ce domaine. La FDA a montré qu’elle était disposée à adopter une approche pragmatique en matière d’approbations et nous pensons que cela favorisera d’autant l’innovation et l’investissement.
La neurodégénérescence fait actuellement l’objet de nombreuses recherches, qui couvrent, outre la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson et la maladie du motoneurone, également connue sous le nom de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Nous pensons que Denali Therapeutics, par exemple, est un pionnier dans l’utilisation de la génétique pour traiter ces maladies.
Nous pensons que les neurosciences seront l’un des domaines thérapeutiques clés de la prochaine décennie, et cette décision de la FDA est un tournant - l’approbation d’Aduhelm change en effet la donne pour le secteur. Elle a ouvert la voie à de nombreux autres géants de la biotechnologie, tels que Lilly et Roche, ainsi qu’à d’autres entreprises plus jeunes, qui pourraient intensifier leurs activités de recherche et de développement dans ce domaine. Il existe un énorme besoin de traitements dans le domaine des maladies neurodégénératives et nous nous attendons maintenant à ce que les investissements augmentent potentiellement.
Une nouvelle vague d’innovation et d’investissement ?
Aduhelm est la dernière innovation en date dans un secteur de pointe. Les résultats de l’essai de phase 3 du médicament de suivi de Biogen, le lécanemab, qui s’est lui aussi révélé en mesure de réduire les plaques dans le cerveau, seront disponibles l’année prochaine. En fait, la FDA a récemment accordé au lécanemab la désignation de traitement révolutionnaire - une récompense accordée aux médicaments en cours de développement pour des maladies graves, lorsque les premières données suggèrent qu’ils peuvent apporter une amélioration substantielle par rapport aux thérapies disponibles. La communauté scientifique et les investisseurs parlent également tous des traitements similaires de Roche et de Lilly, qui feront l’objet d’essais pivots au cours des 18 prochains mois. En fait, Lilly cherche à obtenir une approbation accélérée de la FDA pour son propre médicament contre la maladie d’Alzheimer, le donanémab.[v]
Des progrès étonnants ont été réalisés dans l’ensemble du secteur ; non seulement nous avons obtenu l’autorisation de mise sur le marché d’un médicament contre la maladie d’Alzheimer capable de traiter la maladie sous-jacente, le premier depuis près de 20 ans mais nous avons également obtenu les premiers produits de modification ciblée des gènes en phase d’essais cliniques. Des personnes qui, en raison de leur patrimoine génétique, ne peuvent pas produire la bonne forme d’hémoglobine - le composant de notre sang qui transporte l’oxygène - ont vu, après modification de leurs cellules, leur production d’hémoglobine augmenter sensiblement et leur besoin de transfusions sanguines baisser considérablement.
À ce jour de 2021, le Centre d’évaluation et de recherche de l’autorité américaine de réglementation des médicaments a approuvé 24 nouveaux traitements, chiffre le plus élevé à ce stade de l’année depuis cinq ans.
La décision de la FDA concernant l’Aduhelm pourrait révolutionner le montant des investissements que les entreprises sont prêtes à consacrer à la poursuite des recherches dans ce domaine, ce qui offrira de nouvelles possibilités intéressantes aux investisseurs.
Selon nous, nous continuons à bénéficier d’une vague d’innovations sans précédent, et nous identifions dans l’ensemble du secteur de nombreuses opportunités d’investir dans l’innovation à des niveaux de valorisation attractifs.
[ii] La FDA accorde une autorisation de mise sur le marché accélérée au titre d’un médicament contre la maladie d’Alzheimer | FDA
[iii] La FDA accorde une autorisation de mise sur le marché accélérée de l’ADUHELM™, premier et seul traitement de la maladie d’Alzheimer à s’attaquer à une pathologie déterminante de la maladie | Biogen
[iv] Décision de la FDA d’approuver un nouveau traitement pour la maladie d’Alzheimer | FDA / La FDA accorde une autorisation de mise sur le marché accélérée pour un médicament contre la maladie d’Alzheimer | FDA
[v] Lilly va demander cette année à la FDA à bénéficier d’une autorisation accélérée de mise sur le marché d’un médicament contre la maladie d’Alzheimer | Reuters